"Cậu bé bong bóng" là một khiếm khuyết di truyền khiến trẻ sinh ra không có hệ miễn dịch, cơ thể không thể chống lại các virus, vi khuẩn từ bên ngoài. Chính vì vậy em bé phải sống trong môi trường vô trùng hoàn toàn.
Trước đây, phương pháp chữa trị duy nhất là cấy ghép tủy xương và sử dụng các biện pháp đảm bảo cơ thể sản sinh đủ kháng thể. Tuy nhiên rủi ro cao, nhiều trường hợp bị nhiễm trùng, ung thư máu sau phẫu thuật.
Mới đây, các nhà khoa học ở Bệnh viện Nhi thành phố Memphis, Tennessee đã ứng dụng thành công liệu pháp gen mới. Các bác sĩ lấy tế bào gốc của các bé mắc hội chứng này, sau đó đưa những gen khỏe mạnh có khả năng tái tạo và hỗ trợ hệ miễn dịch vào và đưa tế bào quay trở lại cơ thể.
Không có kháng thể virus khiến cuộc sống của người bệnh bị cách ly hoàn toàn. Họ không được chạm vào bất cứ vật gì trừ khi vật đó được vô trùng. Thậm chí, không khí cũng phải được lọc trước khi hô hấp. 8 bệnh nhân được sử dụng phương pháp mới đang cho thấy kết quả tích cực, cơ thể các em đã xuất hiện các tế bào miễn dịch. Bác sĩ Cowan cho rằng, phương pháp mới là bước tiến đáng kể trong công cuộc phát triển liệu pháp gen.
* Mời quý độc giả theo dõi các chương trình đã phát sóng của Đài Truyền hình Việt Nam trên TV Online!